70万针“天价药”进入医疗保险,数千名儿童的命运被改写,一针价格从70万元降至3.3万元。医疗保险谈判所代表的“灵魂讨价还价”使曾经遥不可及的救命药进入了普通人的家中。

 2021年12月3日,在国家医保局谈判现场,经过8轮艰苦谈判,治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液最终以每针3.3万元的价格被列入医保目录。在医保谈判代表的坚持下,这种曾经每针售价70万元的“天价药”的价格下降了95%以上,给无数罕见病家庭带来了重生的希望。

 来自山东济南的SMA儿童小石于今年9月成功进入小学,成为该政策的受益者之一。全国约有3万名脊髓性肌萎缩患儿,如小石头。

 天价药背后的罕见病困境

 脊髓性肌萎缩(SMA)它是一种常染色体隐性神经肌肉疾病,在2岁以下儿童死亡遗传疾病中排名第一。脊髓内的运动神经细胞会受到侵害,逐渐失去各种运动功能,导致肌肉无力、肌肉萎缩,甚至呼吸衰竭,危及生命。

 世界上已知的7000多种罕见病中,80%属于遗传性疾病。由于人口基数大,我国罕见病患者总数已超过2000万。

 2019年4月,诺西那生钠注射液在中国获批上市,成为中国第一种可以治疗SMA的药物。然而,近70万元的天价让大多数家庭望而却步。根据治疗方案,第一年需要注射6针,费用高达400多万元。之后,每年需要注射3针,终身用药。

 小石头的父亲马恒祥在儿子确诊后一度陷入绝望:“只打一针,全家人就得砸锅卖铁,更别说一个完整的疗程需要打很多针,要花400多万元。”。

 医疗保险谈判的“灵魂讨价还价”

 诺西那生钠在2021年国家医疗保险药品目录谈判中被列入谈判名单。在谈判现场,国家医疗保险局谈判代表与企业进行了一个半小时的艰苦谈判,双方进行了八轮报价。

 在谈判过程中,医疗保险局的谈判代表承认:“每个小团体都不应该被放弃。”网民称之为“灵魂讨价还价”的谈判最终将诺西那生钠的价格从每针55万元(此前已从70万元降至55万元)降至3.3万元。

 医疗保险谈判的背后是一个科学而严格的过程。对于独家药物,专家评审会议投票决定哪些药物可以进入替代品,然后征求企业意见。谈判分为临床小组、经济小组和基金承载能力小组,并给出了一个全面的“信封价格” (底牌价格)。企业报价低于底价15%的,即使谈成。

 2022年1月1日,新的国家医疗保险目录正式实施,诺西那生钠注射液开始实施医疗保险价格。同日,山东、河北、湖南等地的儿童在降价后接受了第一次注射。

 从绝望到希望的病人家庭

 随着诺西那生钠纳入医疗保险,全国各地的SMA儿童家庭迎来了转机。

 在河北医科大学第二医院,5岁的康康(笔名)于2022年1月5日完成了诺西那生钠注射液的第一次注射。守在门外的父亲兴奋地打电话给他的爱人:“孩子终于注射了,他得救了!”

 常德市石门县8岁儿童小萱萱也成为受益者。她的母亲对女士说:“以前,我不敢想70万元的药。现在我女儿用了这种‘天价药’后,看到了新的希望。感谢国家医疗保险的良好政策,她救了我的小萱萱和我的全家!”

 根据治疗方案,SMA儿童第一年需要注射6针诺西那生钠,然后每年注射3针。纳入医保报销后,各地患者自费负担大幅减轻。比如在济南,基本医保报销后,还可以通过“齐鲁保险”等城市定制商业保险进行二次报销,为SMA药品设置2万元起付线,赔偿比例70%,最高限额30万元。

 医疗保险改革与患者可及性

 诺西那生钠进入医疗保险目录后,通过“双通道”药品供应保障机制,患者可在医院和指定药店购买药品,享受医疗保险报销。

 这一机制大大提高了药品的可及性。例如,石门县已确定县人民医院和中医药医院为双通道指定医院,有两家双通道指定药店和28名双通道负责医生。

 近年来,我国不断完善罕见病治疗体系,提高罕见病诊疗能力。罕见病患者的平均诊断时间从过去4年缩短到4周,医疗费用降低90%。

 到目前为止,中国已将约100种罕见病药物列入基本医疗保险目录,覆盖42种罕见病。2024年,医疗保险基金在协议期内为罕见病药物支付86亿元,平均每人减轻约5500元。

 社会支持与校园融合

 随着身体状况的改善,许多SMA孩子像小石头一样实现了入学梦想。

 为了迎接小石头的入学,学校做了仔细的准备:在班前的台阶上铺上坡道,把小石头的座位安排在最方便的地方,为电动轮椅预留停车位,甚至为爷爷安排专门的座位和休息室。

 小石的校长展示了学校制定的详细入学计划,除了无障碍设施外,还包括是否定制桌椅、心理干预措施以及如何处理紧急情况。

 山东济南高新区丰奥嘉园小学校长张俊芳说:“医疗保险谈判,包括医疗进步、教育越来越包容、社会发展,我们无法想象未来会有多美好。每个人都在努力工作,这是一件充满希望的事情。”

 诺西那生钠注射液进入医保目录后,2022年国内销量增长了2.6倍,当年有2812名患者使用了14206针,分别是前一年的10.5倍和41.5倍。

 从70万元到3.3万元,诺西那生钠的“灵魂讨价还价”不仅改变了数千名SMA患者的命运,而且也反映了国家不放弃和放弃罕见疾病群体的政策温度。随着越来越多的救援药物被纳入医疗保险,越来越多的罕见疾病家庭将看到希望的曙光。